卫材开始向FDA提交Lecanemab批准

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ACU193试验开始给药/今日阿尔茨海默病新闻/淀粉样斑块插图

艾赛已开始向美国食品和药物管理局(FDA)滚动提交lecanemab的生物制剂许可证申请(BLA)。BAN2401),它的抗体治疗早期阿尔茨海默病。

作为一种滚动提交,Eisai将在申请完成后提交申请的每一部分,而不是像通常的流程一样,在将申请移交给联邦监管机构之前等待整个申请完成。

“lecanemab滚动BLA的提交标志着[阿尔茨海默病]治疗系统进步的一个新里程碑,”Eisai首席执行官Haruo Naito在一份声明中说新闻稿.

奈托说:“作为我们人类保健使命的一部分,我们致力于尽早为老年痴呆症患者及其家人提供新药。”。

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Lecanemab,突破性的治疗

有了新的试验数据,莱卡单抗获得了FDA的突破性地位

Lecanemab,由Eisai和比奥根,是一种研究性抗体直接注入血液,专门与可溶性的、破坏性的β -淀粉样蛋白结合吗? β -淀粉样蛋白会在血液中结块并形成有毒斑块阿尔茨海默病

通过与这种形式的β-淀粉样蛋白结合,莱卡单抗可以在形成沉积物之前促进其清除,而沉积物是阿尔茨海默病的关键标志。这被认为可以减缓早期阿尔茨海默病患者的疾病进展。

6月,FDA批准了莱卡单抗突破性治疗现状这一称号有助于加速治疗严重和危及生命疾病的药物的发展。因此,该疗法现在有资格获得所有快速通道的好处,并有可能获得优先审查。

一旦提交了申请的所有部分,并且BLA被接受,就可以设置处方药用户收费法案(PDUFA)日期。这个日期——该机构检查的完成日期——被称为FDA行动日期。

该lecanemab的滚动提交协议主要基于来自研究201的2b期临床证据(NCT01767311)这项试验招募了856名患有轻度认知障碍或痴呆症的患者,并确认大脑中存在β-淀粉样蛋白沉积。

这个结果研究表明,在使用最高剂量(每隔一周10mg/kg)的莱卡单抗治疗18个月后,大脑淀粉样蛋白减少,80%以上的参与者通过视觉读数呈淀粉样蛋白阴性。

此外,淀粉样蛋白的减少与阿尔茨海默氏症患者认知能力的不同程度的缓慢临床衰退相关。具体来说,研究人员使用了阿尔茨海默病综合评分(ADCOMS)、临床痴呆症评分(CDR-SB)和阿尔茨海默病评估量表(认知亚量表)。

淀粉样蛋白相关影像异常水肿/渗出(ARIA-E)——脑内液体积聚,通常与针对淀粉样蛋白的治疗相关——在最高剂量下的发生率为9.9%。

然而,审判未能达到其主要目标。具体来说,在治疗一年后,lecanemab在降低患者ADCOMS评分方面,并没有显示出比安慰剂更好25%的80%的可能性。

这导致了一个开放标签扩展阶段的启动,在该阶段,所有完成核心研究的参与者都可以继续或开始接受研究性治疗,所有治疗均为最高剂量,为期两年。

一年的初步研究结果表明,莱卡单抗治疗可在三个月内显著降低淀粉样蛋白读数,超过80%的参与者通过视觉读数达到淀粉样蛋白阴性状态。

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这些迹象可能表明早期痴呆或阿尔茨海默病

在主要研究中使用最高剂量治疗的患者在进入延长期前停止治疗后仍保持淀粉样蛋白减少。同样,在研究201中被分配接受安慰剂的患者,在延长期转入lecanemab的患者,其β -淀粉样蛋白水平下降最大。

ARIA-E的发病率与核心研究的发病率一致,约有10%的受试者出现了ARIA-E。

莱卡单抗目前正在进行两项3期临床试验:Clarity AD(NCT03887455)在早期阿尔茨海默病和3-45岁之前(NCT04468659)大脑中β-淀粉样蛋白团水平中等或升高的无症状个体。

FDA已经同意,Clarity AD的结果可以作为验证lecanemab临床益处的确认研究。Clarity AD研究的盲法安全性数据将能够被纳入支持BLA。

“我们的愿景是,患者和他们的家人可以选择并获得阿尔茨海默病的多种治疗方案,”Biogen首席执行官米歇尔·沃纳索斯(Michel Vounatsos)说,他称滚动提交“朝着这个目标迈出了积极的一步”。

Vounatsos说:“我们相信,万博体育matext下载针对大脑中淀粉样蛋白减少的治疗有潜力改变阿尔茨海默病的诊断和治疗。”“我们期待着继续与卫材合作,开拓科学,促进知识,并服务于老年痴呆症患者的需求。”