FDA授予Gantenerumab突破性治疗称号

帕特丽夏·伊纳西奥博士化身

通过帕特丽夏•伊纳西奥•博士|

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美国食品和药物管理局(FDA)授予了突破性治疗的地位gantenerumab这是一种人类抗体,有望减缓甚至防止认知能力下降和记忆丧失阿尔茨海默病

FDA的这一认定旨在加速候选疗法的开发和审查,这些疗法的临床证据表明,它们比已批准的治疗严重疾病的疗法有实质性改善。万博体育matext下载

Gantenerumab,由罗氏公司及其美国附属公司基因泰克,旨在结合和减少大脑中淀粉样蛋白斑块的形成,这是阿尔茨海默病的标志。

罗氏公司表示,由于这种抗体是在皮肤下(皮下)注射的,因此有可能在家中给患者注射。

罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管Levi Garraway医学博士表示:“这一突破性治疗指定增强了我们对gantenerumab的信心,这将是第一种用于治疗阿尔茨海默病的皮下药物,有可能用于家庭治疗。新闻稿。

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gantenerumab试验

Gantenerumab降低早期发病疾病的关键蛋白水平

该计划的特点包括在整个治疗开发过程中更密集的FDA指导——如确保临床试验的有效设计——和优先审查的资格。

FDA的决定是基于几项研究的临床数据,包括两个开放标签延伸(OLE) 3期临床试验的早期发现,Scarlet RoAD (NCT01224106)及玛格丽特道(NCT02051608)和DIAN-TU-001 2/3期临床试验(NCT01760005).

这些3期试验评估了甘特单抗在非常早期阶段(即前驱期)或轻度阿尔茨海默病患者中的安全性和有效性。

DIAN-TU-001研究旨在评估甘特单抗与安慰剂在遗传性糖尿病患者中的安全性和有效性早发性阿尔茨海默病,不管他们是否有症状。该试验目前仍在招募参与者;可以找到更多的信息在这里

以前的研究结果来自Scarlet RoAD和Marguerite RoAD的研究表明,正电子发射断层扫描(PET)显示,gantenerumab减少了散发性阿尔茨海默病患者大脑中淀粉样斑块的积累。

这些发现也在DIAN-TU-001研究中得到了证实。在这项研究中,与安慰剂相比,甘特单抗还导致大脑中淀粉样斑块的形成显著减少,尽管它未能减缓认知能力下降或记忆丧失。

这些试验的结果对关键的安慰剂对照第三阶段的设计很重要研究生1 (NCT03444870)及研究生2 (NCT03443973)的研究。他们正在对2000多名患有前驱症状或轻度阿尔茨海默病的患者进行甘特单抗评估,预计结果将于2022年底公布。研究生1目前正在招聘,更多信息可以在这里找到在这里

此外,罗氏正在进行更多的开放标签研究,即第三期开放之路(NCT04374253)及第2期毕业试验(NCT04592341).

参与SCarlet RoAD和Marguerite RoAD试验的患者有资格参加Open RoAD,该项目将继续评估甘特单抗长期使用的安全性和耐受性。

与此同时,毕业研究旨在评估早期阿尔茨海默病患者每周服用一次甘特单抗的药效学——药物进入、通过和排出体内的运动。

Garraway说:“十多年来,我们一直致力于推进阿尔茨海默病的科学,以及我们的研究药物gantenerumab,我们期待提供一个全面和强大的数据集,以进一步我们对这一毁灭性疾病的集体理解。”